Kanser ve tümörde gen terapisi

270/372
Kanser ve tümörde gen terapisi

2003 yılı Ekim ayında Çinli SiBiono Genetech adlı firma gen terapisi için onay alan ilk şirket olarak tarihe geçti. İlaca Çin Gıda ve İlaç Bakanlığı tarafından baş ve boyun kanseri için kullanılmak üzere onay verildi..

Gen terapisi nedir?

Gen terapisi kanser yüzünden genetik yapısı bozulan hücrelerdeki bozuk genleri düzeltmeyi amaçlayan tedavilere verilen isimdir. Şu an kanser tedavisinde en çok umut vaad eden geliştirilen en yeni tedavi yöntemlerinden biridir.

 

Bozuk genleri düzeltmek için çeşitli tekniklere başvurulabilir:

  1. Bozuk olan genin yerine geçecek yeni bir gen eklenebilir
  2. Anormal olan gen, sağlıklı olan yeni bir gen ile yer değiştirilebilir
  3. Anormal olan genin başka bir gen tarafından tamir edilmesi sağlanabilir
  4. Bozuk olan gen tamamen devre dışı bırakılabilir.

Gen terapisinde hızlı gelişme

Bütün bunlar genetik teknolojisinin son 10 yıl içinde hızlı şekilde gelişmesi ile mümkün olabilmiştir. Birbiri ardına dünyanın dört yanından araştırmacılar konu üzerine çalışmaktadır. Onaylanan ilk gen tedavisinden sonra 2005 yılında yine Çin’de ikinci bir tedavi olan H-101 Ocorine gen terapisine onay verilmiştir.

Gen terapilerinde çözülmesi gereken asıl sorun, sağlıklı genlerin hastalıklı hücrelere nasıl nakledileceğidir. Bu iş için normalde, zararsız olan bir virüs (örneğin soğuk algınlığı virüsü) alınarak bu virüsün genetik kodu kanserli hücreleri hedef alacak ve onlardaki genetik yapıyı onaracak genler ile değiştirilir. Çünkü virüsler doğrudan bulaştıkları hücrelerin DNA yapılarını değiştirirler.

Gen terapisi sadece Çin’de değil dünyanın pek çok gelişmiş ülkesinde de araştırmacıların hedefi haline gelmiştir. 2006 yılında Amerikan Milli Kanser Enstitüsündeki araştırmacılar ileri derecede melanomayı tedavi edebilecek bir gen tedavisi geliştirmişlerdir.

2007 yılı Ocak ayında ise dünyanın kanser konusunda en ileri araştırma hastanesi olan Texas MD Anderson Kanser Merkezinde, akciğer kanserini yenebilecek bir gen terapisi yöntemi geliştirilmiştir.

2007 yılı Mayıs ayında ise İngiliz doktorlar, çocuklarda körlüğü önleyebilecek bir gen tedavisi geliştirdiler ve bunu köpekler üzerinde başarı ile uyguladılar. Aynı ekip 2008 yılında insanlar üzerinde yaptıkları ilk klinik deney sonuçlarını açıkladılar. Gen tedavisi ile kalıtsal körlere yeniden sınırlı görme yeteneği kazandırmayı başardılar.

Gendicine

2010 yılında Çin Askeri Tıp Akademisi Kanser Merkezinin Gendicine gen terapisi üzerinde yaptıkları araştırma sonuçları açıklandı. Araştırmacılar Hepatoselüler karsinoma hastası 40 kişi üzerinde yaptıkları araştırmada hastaların %20sinde tedaviye tamamen cevap aldılar, %50sinde ise kısmi cevap aldılar, geri kalan %30unda ise hastalığı kontrol altına almayı başardılar.

CerePro

Londra merkezli Ark Therapeutics adlı şirket beyin tümörüne karşı geliştirdikleri CerePro adlı gen terapisi ilacının III. ve son klinik deneylerini tamamlamışlardır. Avrupa İlaç Ajansı EMA ilaca yetim ilaç statüsü vermiştir.

Yetim ilaç statüsü, ender rastlanan hastalıklar için üretilen ilaçlara verilen özel bir statüdür. Şirket Amerika’da onay için FDA‘ya başvurmuş ve 2010 Haziran sonu itibarı ile cevap beklemektedir.

Ark Therapeutics 8 Kasım 2008‘da CerePro için onay almak üzere Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) başvurmuştur. EMA ilaca ait verilerin değerlendirmiş ve olumsuz görüş bildirmiştir.  EMA gerekçesinde şunları demektedir:

Cerepro’nun bahsedilen hastalıkta etkinliğine dair gönderilen veriler hastaya faydayı göstermemektedir. Ana etkinlik analizi tedavi uygulanan hastalarla, uygulanmayan hasta grubu arasında klinik veya istatistiksel olarak kayda değer bir fark göstermemiştir. Şirket klinik deney sırasında klinik deney sonucu değerlendirme kriterlerini değiştirmiştir. Cerepro uygulaması epilepsi krizi ve kısmı felç gibi olumsuz sonuçların görülme sıklığını artırmıştır. Kanıtlanmış etki görülmemesi ve kaydedilen yan etkiler, tedaviye ait fayda-risk etkisini olumsuz etkilemektedir.

Şirket yeniden değerlendirme için EMA’ya başvurmuş ancak 8 Mart 2009 tarihinde EMA’ya bir mektup göndererek başvurusunu geri çektiğini bildirmiştir. Ark Therapeutics’in EMA’ya gönderdiği mektupta şunlar yer almaktadır:

Ark Therapeutics’in ameliyat edilebilir yüksek dereceli gliomalarda CerePro adlı yetim ilaç için pazarlama izni başvurusunu geri çektiğini bildiririz.

Şirketimiz risk-fayda oranı konusunda EMA komitelerini tatmin edecek, klinik olarak anlamlı kesin bir kanıt gösteremediğinden başvurusunu geri çekme kararı almıştır.
Halihazırda AB ülkelerinde klinik deney veya insani kullanım programı çerçevesinde ilacı almakta olan hiçbir hasta bulunmamaktadır. Şirket AB ülkelerinde sağlık uzmanları tarafından ameliyat edilebilir yüksek dereceli glioma hastalarının özel ihtiyaçlarına cevap vermek üzere beyin cerrahlarına temin edilmesi için yapılacak samimi isteklere EMA direktifleri doğrultusunda cevap verme hakkını muhafaza etmektedir.

Yukarıdaki mektuptan da anlaşılacağı gibi şirket ilacın genel hastalarda kullanımı için tatmin edici sonuç sunamamıştır. Bu sebepten ilaç için genel pazarlama izni başvurusunu geri çekme kararı almıştır. Ancak şirket ilacı yetim ilaç statüsünde beyin cerrahlarına sağlayabilmektedir.

Ark Therapeutics Şubat 2014’te ismini Finvector Vision Therapies Limited olarak değiştirmiştir ve halen viral tedaviler konusunda aktif olarak çalışmaktadır.

Gen terapilerine erişim

Gen terapisi şu an Çin’de aktif olarak baş ve boyun kanseri, göğüs kanseri, barsak kanseri, karaciğer kanseri, lenfoma, yumurtalık kanseri, pankreas kanseri, prostat kanseri gibi kanser türlerine uygulanmaktadır.

Yaptığımız araştırmalara göre tedavi ortalama 3 ay sürmektedir ve aylık ortalalama 30,000 dolara malolmaktadır. Bu maliyetin içine hastanın yeme içme ve konaklama maliyetleri, diğer bazı ilaçlar dahil değildir.

KAYNAKLAR

    • Clinical study of recombinant adenovirus-p53 combined with fractionated stereotactic radiotherapy for hepatocellular carcinoma. Yang ZX, Wang D, Wang G, Zhang QH, Liu JM, Peng P, Liu XH. J Cancer Res Clin Oncol. 2010 Apr;136(4):625-30. Epub 2009 Oct 31.
    • An update on gene therapy in China. Shi J, Zheng D. Curr Opin Mol Ther. 2009 Oct;11(5):547-53. Review. PMID: 19806503
    • Targeted genetic and viral therapy for advanced head and neck cancers. Huang PI, Chang JF, Kirn DH, Liu TC. Drug Discov Today. 2009 Jun;14(11-12):570-8. Epub 2009 Mar 17. Review. PMID: 19508919
    • The application of gene therapy in China. Peng Z, Yu Q, Bao L.
    • IDrugs. 2008 May;11(5):346-50. Review. PMID: 18465676
    • Gene therapy: the first approved gene-based medicines, molecular mechanisms and clinical indications. Räty JK, Pikkarainen JT, Wirth T, Ylä-Herttuala S. Curr Mol Pharmacol. 2008 Jan;1(1):13-23. Review. PMID: 20021420
    • Gendicine: the first commercial gene therapy product. Wilson JM. Hum Gene Ther. 2005 Sep;16(9):1014-5. Chinese, English.
    • EMA CerePro Orphan Drug Designation EU/3/01/083
      http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphans/2009/11/human_orphan_000228.jsp&mid=WC0b01ac058001d12b

Withdrawal of the Marketing Authorisation for CerePro

.

Arkadaşkarınla paylaş:

1 yorum:

elif2011/06/27 saat 15:28Cevapla

Internette Houston Texas tan Dr. Burzynski diye bir doktorum alternatif ilac tedavisinden bahsediliyor. Bu tedavi ile ilgili bir bilginiz veya degerlendirmeniz var mi acaba?

MENU