Kanabinoid esaslı beyin tümörü tedavisi ABD’de yetim ilaç onayı aldı

121/373
Kanabinoid esaslı beyin tümörü tedavisi ABD’de yetim ilaç onayı aldı

Kanabinoid (kenevir) esaslı bir ilaca agresif beyin tümörü (GBM) tedavisinde kullanılmak üzere ABD sağlık bakanlığı tarafından yetim ilaç statüsü verildi. Yetim ilaç statüsü çok az hastayı etkileyen hastalıklara tedavi geliştirilmesini teşvik etmek için veriliyor. Etken maddesi Kanabidiyol (CBD) olarak bildirilen yeni ilaç adayı geliştirme sırasında vergi ve ruhsat indirimleri alabilecek ve hızlandırılmış ilaç onayı prosedüründen faydalanabilecek.

İlacı geliştiren InSys Therapeutics Inc isimli firma bunu kanabinoidlerin tedavide kullanılması yönünde büyük bir başarı olarak değerlendirmekte.  Firma kanabinoidlerin GBM tedavisinde kullanılması üzerine çalışma yapan Dr. Sean McAllister’ın çalıştığı California Pacific Medical Center ile de klinik deneyleri yürütmesi için anlaşmaya vardıklarını açıkladı. Dr. McAllister daha önce yaptığı çalışmalarda kanabinoidlerin beyin tümörleri üzerinde etkisi olduğu yönünde destekleyici veriler elde ettiğini, bunu insanlı deneylerle teyid etmek için sabırsızlandığını söylüyor.

Kanabidiyol bir kenevir türü olan kanabis sativa (yaygın adıyla marihuana) bitkisinde bulunan 60 etken maddeden biri. Kanabidiyolun aynı bitkiden elde edilen bir başka etken madde olan tetrahidrokanabinol’den (THC) daha geniş bir tıbbi uygulama alanı olduğu düşülmekte. Daha önce etken maddesi Kanabidiyol olan Epidiolex isimli ilaca epilepsi tedavisi için ABD’de yetim ilaç statüsü verilmişti.

Etken maddesi kanabiste bulunan THC olan Marinol isimli bir ilaç ABD ve Kanada’da 1986’da onay almıştır. Halen Multiplesklerosis (MS), Parkinson ve Alzheimer gibi hastalıklarda uygulanmakta ve reçete ile alınabilmektedir.

Türkiye’de halen kanabinoidlerin ve sentetik türevlerinin tıbbi amaçla kullanımı yasal değildir. Kullanımın bağımlılık yapabilmesi, kalp ve damar hastalıkları üzerinde uzun vadede olumsuz etkilerinin olması ve psikolojik etkileri yüzünden olumsuz bakılmaktadır.

Yetim İlaç Statüsü Nedir?

Yetim ilaç statüsü nadir görülen hastalıklar için tedavi geliştirilmesini teşvik etmek ve hastalara ulaşmasını hızlandırmak için verilmekte. Nadir hastalıklar küçük bir pazarı temsil ettiği için ilaç firmaları için normal koşullarda cazip değil. Çünkü bir ilacın geliştirilmesi bunun klinik deneylerden geçirilmesi uzun çaba ve yatırım isteyen bir süreç. Bu da ilaç firmalarını geliştirme maliyetlerini geri alabilecekleri yaygın hastalıklara yönelmeye zorluyor.

Avrupa ve Amerika’da devreye sokulan yetim ilaç statüsü vergi ve ruhsat ücretleri için indirim sağlıyor ve onay sürecini kısaltıyor. Bu sayede ilacın geliştirme süresi ve maliyeti düşürülüyor ve özel sektör için cazip hale getiriliyor. Hazırlayan: Nihat Karaoğlu.

Yetim İlaç Sayılma Şartları

Bir ilacın yetim ilaç statüsü alabilmesi için nadir bir hastalıkta kullanılması ve ilacın mevcut yöntemlerin üstünde fayda sağladığını gösteren tatmin edici veriler bulunması fakat ticari olarak yatırım yapmanın makul olmaması gerekmekte. ABD’de 200bin kişide 1 kişiden az rastlanan hastalıklar ‘nadir hastalık’ sayılmakta.

ABD ve Avrupa Birliği arasında yetim ilaçlarla ilgili bir anlaşma bulunmakta. Bu sayede yetim ilaç statüsü alabilmek için ABD veya AB ülkelerinden birinde yetim ilaç başvurusu yapılması yeterli oluyor.

Türkiye’de Yetim İlaçlar

Türkiye’de geliştirilmeye aday bir ilacın yetim ilaç sayılabilmesi için 100binde 1’in altında hastayı etkilemesi ve maliyetinin beklenen satış rakamlarını karşılamaması gerekmekte.

KAYNAKLAR:

  • Insys Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for Its Pharmaceutical Cannabidiol as a Potential Treatment for Glioblastoma Multiforme, Aug 25, 2014, http://insysrx.mwnewsroom.com/press-releases/insys-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-for-its-pharmaceutical-c-nasdaq-insy-1139800
  • Campos AC, Moreira FA, Gomes FV, Del Bel EA, Guimarães FS (December 2012). “Multiple mechanisms involved in the large-spectrum therapeutic potential of cannabidiol in psychiatric disorders”. Philos. Trans. R. Soc. Lond., B, Biol. Sci. (Review) 367 (1607): 3364–78. doi:10.1098/rstb.2011.0389. PMC 3481531. PMID 23108553.
  • Wilner, AN (25 March 2014). “Marijuana for Epilepsy: Weighing the Evidence”. Medscape Neurology. WebMD. Retrieved 2 April 2014.

.

Arkadaşkarınla paylaş:

MENU