Gen terapisi ilk kez insanlarda uygulanmaya başladı

100/373
Gen terapisi ilk kez insanlarda uygulanmaya başladı

Beyin tümörleri için geliştirilen yeni bir gen tedavisi yöntemi ilk klinik deneyler için hasta kabulüne başlıyor. Tümörlü hücreye aktarılmak üzere iki geni değiştirilmiş virüsler kullanılarak uygulanan tedavide, tümöre aktarılan genler tümörlü hücreyi yok ediyor ve ameliyat sonrası kalan artıkları temizliyor.

ABD’de bulunan Michigan Üniversitesi doktorları geliştirilen bu yeni tedaviyi insanlar üzerinde denemeye başladı. Yöntem iki farklı geni ameliyattan hemen sonra doğrudan hastaların beyinlerine yerleştirme üzerine kurulu.

Amaç ise, ameliyatta cerrahların temizleyemediği tümörlü hücrelerin bağışıklık sistemi tarafından öldürülmesini tetiklemek.

On yılı aşkın süredir denekler üzerinde devam eden çalışmalardan sonra ilk kez bir gen tedavisi insanlar üzerinde denenenecek.

Genlerden biri tümör hücrelerini doğrudan öldürmek için ve ancak hastalar belirli bir ilacı aldıklarında etkin. Diğeri ise vücudun kendi bağışıklık sistemini kalan tümör hücrelerine saldırmasını sağlamak için tasarlanmış. Her ikisi de beyin hücrelerini, zararsız virüsler tarafından aktarılıyor.

Halihazırda deneylere katılan 2 hasta gen aktarımını sorunsuz olarak tolere etmiş durumda. Çalışmaya katılabilmek için hastalarda GBM gibi 3 veya 4. dereceden kötü huylu tümörlerin teşhis edilmiş olması ve o ana kadar herhangi bir tedavi uygulanmamış olması gerekiyor. Ayrıca hastaların öngörülen diğer bazı kriterleri sağlaması gerekiyor.

Çalışmaya her üç haftada bir olmak üzere artan sayıda hasta dâhil ediliyor. Operasyona ve gen terapisine ek olarak hepsi standart ışın tedavisi ve kimyasal tedavi tedavisi alıyor ve iki yıl sürecek değerlendirmeye tabi tutuluyorlar.

Araştırma başkanı Profesör Doktor Pedro Lowenstein, yıllar süren araştırmaların en sonunda klinik deney aşamasına gelmesine çok sevindiklerini çünkü yaptıkları çalışmanın tedavide çok umut vadeden bir çözümü işaret ettiğini söylüyor. Lowenstein aynı zamanda tedavi stratejisinin ilk temel deneylerini yapan ekibin başında bulunanlardan biriydi.

Ekibin başındaki diğer kişi olan Dr.Maria Castro denemelere katılan hastaların bu tedavinin tüm hastalarda güvenli olarak uygulanabilmesini sağlayacak öncüler olduğunu vurguluyor. “Bu insanlar ve Michigan Üniversitesinden bize destek veren nöroşirürji ekibi ve bağışta bulunanlar olmasa, bu tedavinin geliştirilmesindeki önemli adımı atamazdık” diyor.

Çalışmanın bu aşamaya gelmesi yakınları kansere yakalanmış bir grup insanın kurduğu Phase One Foundation adlı vakfın yaptığı bağış sayesinde olmuştu. Vakıf 2011 yılında çalışma daha fikir aşamasındayken 216 bin dolar bağışlamıştı.

Açılan deneylere 18 hastanın katılması bekleniyor, deneylere katılan hastalar iki yıl boyunca takip edilecekler.

Çeviren: Pınar Hana Kuranel, Yayına hazırlayan: Editör

KAYNAKLAR:

  • Combined Cytotoxic and Immune-Stimulatory Therapy for Glioma, Klinik deney kodu: NCT01811992
    http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01811992
  • A one-two punch for brain tumors? New clinical trial opens at U-M
    http://www.uofmhealth.org/news/archive/201409/one-two-punch-brain-tumors-new-clinical-trial-opens-u-m
  • Castro/Lowenstein Lab – Brain Tumor Biology & Therapeutics
    http://sitemaker.umich.edu/castro_lowenstein/home

Arkadaşkarınla paylaş:

MENU